TERAPIA GÉNICA EN ECV
La terapia génica constituye una forma de manipulación genética que trata de corregir o disminuir los efectos que ocasionan enfermedades de origen genético. Existen grandes esperanzas en el desarrollo de este tipo de terapia, sobre todo para enfermedades somáticas de origen genético que no tienen curación. Pero hay también numerosas dificultades técnicas que no están del todo resueltas. No se ha demostrado todavía eficacia clínica y se pueden producir daños irreversibles en el organismo. Por una parte, existe la necesidad de regular por medio de protocolos que deben ser rigurosamente analizados por comités de evaluación ética y científica y, por otra, hace falta un diálogo entre países, con el fin de evitar una presentación exitista de la técnica en el mercado sin mencionar sus dificultades inherentes. Una de las preocupaciones mayores es que la aceptación paulatina de este tipo de terapia, y la eliminación de restricciones, permita el uso de la técnica para terapia génica germinal y para terapia génica de mejoría, cuya validez ética es cuestionada. Usar la terapia génica en células germinales conlleva el riesgo de introducir daños genéticos en generaciones posteriores.
El sistema de vector viral más seguro para la terapia génica se basa en virus adeno-asociado recombinante (rAAV) el cual se a desarrollado y aplicado en la terapia genética del ictus isquémico.
El vector rAAV ha hecho grandes progresos en la mejora de la entrega de genes mediante la modificación de la cápside y el aumento de la expresión del transgén por encapsidación del genoma de doble cadena rAAV
BIBLIOGRAFIA
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